Genes no centro

De muitas maneiras, pode ser um alívio saber que tudo está nos genes. Pesquisadores estão colocando os genes no centro das intervenções terapêuticas.

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Nova era

Terapias emergentes, como edição e substituição genética, abrem caminho para uma nova era na ciência e na medicina.

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Tecnologias experimentais

Embora haja uma grande quantidade de tecnologias médicas experimentais que estão a cada dia mais mirando genes, há uma que já está bem estabelecida. Adivinha qual?

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Interferência mediada por RNA

O nome dessa ciência é interferência mediada por RNA, também chamada de RNA interferente ou RNAi. E essa descoberta rendeu aos cientistas o Prêmio Nobel.

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Descoberta em 2018

As primeiras terapias de RNAi surgiram em 2018, desenvolvidas pela empresa farmacêutica norte-americana Alnylam Pharmaceuticals.

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Terapias aprovadas pela FDA

Desde 2018, mais cinco tratamentos com RNAi foram aprovados pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA, marcando uma mudança clara na forma como os cientistas estão encarando as doenças.

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Mudando o curso da doença

Cientistas que trabalham na área estão confiantes no potencial que o RNAi tem para mudar o curso da progressão da doença em milhões de pacientes.

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Segurança testada

As terapias já estão sendo usadas por dezenas de milhares de pessoas, demonstrando segurança consistente para uso humano e eficácia clara.

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Processo natural

Então, o que são terapias de RNAi e como elas funcionam? RNAi é um processo natural. Esse processo acontece em cada uma das células do corpo.

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Manual de instruções

Nossos genes contêm o que é essencialmente um manual de instruções para produzir proteínas. As proteínas são responsáveis ​​por "quase todas as funções celulares e corporais".

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Reduzir a produção de proteínas

Onde entra o RNAi? Bem, as células usam o RNAi em genes para reduzir a produção de certas proteínas.

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Imitar o processo natural

Os cientistas estão simplesmente tentando imitar esse processo. Genes que podem causar ou contribuir diretamente para doenças são, portanto, alvos de terapias de RNAi.

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Interrupção do processo de produção

A terapia com RNAi funciona interrompendo o processo de produção de proteínas envolvidas em uma doença específica.

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A natureza faz o trabalho para você

Dessa forma, há um fluxo natural para a progressão da intervenção medicinal, pois a imitação de um processo natural permite que “a natureza faça o trabalho para você”, de acordo com um bioquímico do UT Southwestern Medical Center.

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Indo atrás da causa raiz

É isso que torna o RNAi não apenas inovador, mas também fundamental. Em vez de mirar apenas nos sintomas, a modalidade de RNAi vai atrás das causas que os geraram. A imagem mostra um tratamento de RNAi que mira na degeneração macular.

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Causa raiz abordada

Ao intervir na produção de proteínas, a causa raiz que está perpetuando uma doença ou enfermidade é diretamente abordada.

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Torneira com vazamento

Em um artigo da Scientific American, a analogia de consertar uma torneira pingando é usada para entender melhor o RNAi.

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Medicamentos convencionais semelhantes a passar um pano

Por meio dessa analogia, podemos entender que os medicamentos convencionais são como passar um pano no chão após um vazamento.

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RNAi semelhante a consertar o vazamento

Em contraste, podemos pensar na interferência mediada por RNA como a intervenção que realmente corrige o vazamento, em vez de apenas limpar as consequências.

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Genes do silêncio

Os defensores da medicina genética acreditam que o RNAi está pronto para "silenciar virtualmente qualquer gene". Para pacientes de todos os tipos, isso oferece uma sensação significativa de esperança.

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Desacelerando a doença

Para aqueles que enfrentam doenças sem cura ou sem opções de tratamento viáveis, o RNAi pode retardar a progressão da doença.

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Diminuição e reversão da progressão da doença

Estudos mostram que as intervenções de RNAi não só podem diminuir a propagação violenta de uma doença, mas também podem interromper completamente a progressão e até mesmo reverter sua progressão.

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E quanto à edição genética?

Então qual é a diferença entre RNAi e outras intervenções genéticas? Outras inovações, como a edição genética baseada em CRISPR, mudam genes dentro das células.

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Moléculas de RNA alvo

A interferência mediada por RNA não faz mudanças nos genes. Em vez disso, apenas mira e diminui a eficácia das moléculas de RNA na produção de proteínas específicas.

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Nenhuma alteração permanente no DNA

Isso torna o RNAi mais atraente, em geral, para a ciência moderna, pois não há alterações permanentes na estrutura do DNA que acompanhem essa intervenção.

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Testes extensivos

Esse fato torna os tratamentos com RNAi mais seguros e fáceis de normalizar no mercado de medicamentos, pois eles têm passado por testes e uso extensivos.

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Bem-sucedido em vários tratamentos

A interferência mediada por RNA tem sido bem-sucedida no tratamento de doenças genéticas raras, bem como de condições comuns, como, por exemplo, em fatores causadores de doenças cardiovasculares, como a hipertensão arterial.

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Fonte de esperança

Para pacientes e cuidadores que enfrentam opções limitadas de tratamento ou baixas taxas de sobrevivência, o RNAi oferece muita esperança.

Fonte: (Scientific American)

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